Milano (Marisa de Moliner) - Non è facile convivere con certe patologie, non solo per i disturbi e i dolori. Ma anche per la difficoltà di seguire la terapia, soprattutto quando questa inficia la vita quotidiana con continui accessi in ospedale.
Ed è proprio ciò che evita l'ultimo farmaco sviluppato da Roche, il primo del genere in Italia, con il passaggio dalla somministrazione endovenosa a quella sottocutanea. Il vantaggio esclusivo di Crovalimab, il nuovo anticorpo monoclonale approvato da AIFA per il trattamento dell'Emoglobinuria Parossistica Notturna, abitualmente indicata con EPN. Un risultato ottenuto anche grazie all'ascolto della comunità dei pazienti che convivono con questa malattia rara e cronica del sangue causata da una mutazione acquisita nelle cellule staminali ematopoietiche che provoca la produzione di globuli rossi privi di proteine protettive soggetti a una distruzione prematura nei vasi sanguigni, nel fegato e nella milza. Con conseguenti anemia, fatigue marcata, trombosi, danno renale che limitano, com'è facilmente comprensibile, la qualità della vita dei pazienti.
Una condizione che conoscono bene nel nostro Paese le mille persone affette da questa patologia. In pratica dalle 10 alle 20 ogni milione, come ha dichiarato a Milano alla presentazione di Crovalimab Bruno Fattizzo, medico Ematologo e Ricercatore Universitario presso il Dipartimento di Oncologia e Oncoematologia dell'Università degli Studi di Milano, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico. Numeri non elevati che non possono però far tirare un sospiro di sollievo, perché l’EPN se da una parte non è particolarmente diffusa dall’altra si rivela una malattia potente. “In assenza di un trattamento efficace - ha sottolineato il dottor Fattizzo- la prognosi è severa, con una mortalità stimata intorno al 35% a 5 anni e una sopravvivenza mediana di circa 10 anni dalla diagnosi in coorti storiche”.
A questo punto è chiaro come sia importante offrire nuove prospettive terapeutiche e migliorare l’esperienza di cura e la qualità della vita dei pazienti. È quanto si ottiene con Crovalimab, l’anticorpo monoclonale di ultima generazione sviluppato come soluzione alternativa per rispondere alle esigenze di maggiore facilità e rapidità di trattamento, grazie all’ innovativa formulazione sottocute con somministrazione ogni 4 settimane, che può essere effettuata anche a casa dopo la dose di carico per via endovenosa. Si tratta di un farmaco che si lega alla proteina C5 inibendola più volte e agendo più a lungo nell'organismo con un ridotto volume di farmaco. Una terapia indicata sia per pazienti adulti sia per adolescenti (di età pari o superiore a 12 anni e con un peso di almeno 40 kg).
“Crovalimab - ha sottolineato alla presentazione del farmaco Valentina Giai, Medico Ematologo presso la SC Ematologia - AOU Città della Salute e della Scienza di Torino - PO Molinette- segna un ulteriore passo avanti nella riduzione del carico terapeutico, nel miglioramento della qualità della vita per le persone con EPN, e rappresenta la scelta di preferenza per l’84% dei pazienti, rispetto ad altri inibitori endovenosi, principalmente per la facilità di somministrazione, il minor numero di visite ospedaliere e il tempo ridotto richiesto dal trattamento”.
“L’innovazione terapeutica ha aggiunto Annalisa Lazzini, presidente di AIEPN (Associazione Italiana Emoglobinuria Parossistica Notturna)- rappresenta un passo fondamentale per migliorare non solo la gestione della malattia, ma anche l’autonomia, l’esperienza di cura e la qualità di vita. In questo percorso, la collaborazione costante tra associazioni di pazienti, istituzioni, comunità clinica e aziende farmaceutiche è essenziale per garantire risposte concrete e sostenibili ai bisogni delle persone con EPN”.
Bisogni riconosciuti naturalmente anche da Roche Italia come ha concluso alla presentazione il direttore medico Anna Maria Porrini: “Lo sviluppo di una nuova molecola in formulazione sottocute punta a coniugare il miglioramento degli outcome clinici a un’attenzione concreta alla qualità di vita con una riduzione del carico della terapia. L'ambizione è ottimizzare i percorsi e l’esperienza di cura, guardando non solo al controllo della malattia, ma anche al benessere complessivo dei pazienti e dei loro caregiver”. (www.agenziaomniapress.com - 20.2.2026)