Milano (Pietro Cobor) – Dopo l’approvazione di AIFA, l’Agenzia Italiana del Farmaco, e la pubblicazione della determina (GU Serie Generale n. 114 del 19 maggio 2025), il farmaco elranatamab, sviluppato da Pfizer e indicato per i pazienti adulti affetti da mieloma multiplo recidivato e efrattario è ora disponibile in Italia in regime di rimborsabilità dal SSN. E’ indicato in monoterapia per i pazienti adulti affetti che abbiano ricevuto almeno 3 terapie precedenti, fra cui un agente immunomodulante, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-CD 38 e che abbiano dimostrato progressione della malattia con l’ultima terapia.
Il mieloma multiplo (MM), neoplasia ematologica complessa, porta alla proliferazione incontrollata di plasmacellule nel midollo osseo e ciò compromette progressivamente il sistema immunitario. I pazienti in terapia vedono solitamente remissioni della malattia seguite da ricadute e opzioni terapeutiche via via più limitate. Il mieloma multiplo rappresenta circa il 10% delle neoplasie ematologiche e in Italia ogni anno 5.600 persone ricevono diagnosi della malattia. L’incidenza è di 5 casi ogni 100mila abitanti, mentre nel mondo si registrano circa 160.000 nuovi casi all'anno e 106.000 decessi attribuiti al mieloma multiplo. Pur non essendo un tumore guaribile, grazie a nuove terapie, la prospettiva di vita si è allungata e in alcuni casi supera i 10 anni dalla diagnosi quando, solo all’inizio degli anni 2000, la prospettiva era di circa un anno. Pur colpendo soprattutto gli anziani, l’età media della diagnosi è attorno ai 70 anni, sempre più spesso anche under 50 si ammalano.
Elranatamab è un anticorpo monoclonale bispecifico umanizzato, che lega simultaneamente l'antigene di maturazione delle cellule B (BCMA), sulle cellule del MM, e il CD3 sulle cellule T, ovvero le cellule del sistema immunitario specializzate nel killing delle cellule neoplastiche. Elranatamab agisce con meccanismo d’azione innovativo e dà nuove prospettive a pazienti affetti da mieloma multiplo fortemente pretrattato e con una speranza di vita ormai limitata.
Elranatamab è un anticorpo monoclonale bispecifico umanizzato, che lega simultaneamente l'antigene di maturazione delle cellule B (BCMA), sulle cellule del MM, e il CD3 sulle cellule T, ovvero le cellule del sistema immunitario specializzate nel killing delle cellule neoplastiche. Elranatamab agisce con meccanismo d’azione innovativo e dà nuove prospettive a pazienti affetti da mieloma multiplo fortemente pretrattato e con una speranza di vita ormai limitata.
"Grazie a meccanismi d'azione innovativi come quello di elranatamab - afferma Elena Zamagni, Professore associato di Ematologia, IRCCS AOU S. Orsola-Malpighi di Bologna - oggi possiamo osservare risposte clinicamente rilevanti anche in pazienti con mieloma multiplo triplo-refrattario, per i quale le alternative terapeutiche erano finora molto limitate. I dati dello studio MagnetisMM-3 indicano un controllo della malattia in una percentuale significativa di pazienti, con la possibilità di gestione in regime ambulatoriale fin dalle prime fasi, un aspetto che può incidere positivamente sull'organizzazione dei trattamenti e sulla qualità di vita".
“Oggi i bispecifici rappresentano una delle più promettenti frontiere dell'immunoterapia nel mieloma multiplo – ha detto il professor Benedetto Bruno, Direttore Ematologia Universitaria, AOU Città della Salute e della Scienza di Torino. Presidio Molinette, Dipartimento di Biotecnologie Molecolari e Scienze per la Salute, UniTo. Consentono infatti un'attivazione mirata delle cellule T contro le cellule tumorali e mostrano risultati incoraggianti anche nei pazienti con malattia refrattaria a più trattamenti. Ma la vera sfida è ora rendere queste innovazioni accessibili nella pratica quotidiana, attraverso una presa in carico strutturata e compatibile con l'organizzazione dei centri ematologici italiani, anche nel modello hub & spoke".
Fino ad oggi il paradigma terapeutico del mieloma multiplo si fondava su tre classi principali di farmaci: agenti immunomodulantanti (ImiDs), inibitori del proteasoma (Pls) e anticorpi monoclonali anti-CD38. “L’introduzione di un nuovo anticorpo bispecifico – ha detto la professoressa Maria Teresa Petrucci, Dirigente medico di Ematologia, Azienda Ospedaliera-Universitaria, Policlinico Umberto I di Roma – rappresenta un passo importante perché abbiamo a disposizione un’opzione molto efficace e più gestibile. E’ indispensabile però che un approccio multidisciplinare accompagni il paziente lungo tutto il percorso”.
L'impegno di AIL (Associazione Italiana contro LEucemie, linfomi e mieloma) si affianca a quello della comunità scientifica per rafforzare la presa in carico globale della persona con mieloma multplo. Rosalba Barbieri, Vicepresidente AIL, sottolinea: "Ricevere una diagnosi di mieloma multiplo è un evento traumatico che travolge il paziente e la sua famiglia. In una patologia fatta di fai, con recidive via via più invalidanti, è fondamentale prendersi cura della persona nel suo insieme. Per questo AIL è impegnata nel rafforzare un approccio multidisciplianre che includa anche il supporto pisologico e la consulenza nutrizionale, offrendo assistenza qualificata in ogni fase del percorso di cura. Solo così possiamo restituire dignità,umanità e speranza alla cura".
L'impegno di AIL (Associazione Italiana contro LEucemie, linfomi e mieloma) si affianca a quello della comunità scientifica per rafforzare la presa in carico globale della persona con mieloma multplo. Rosalba Barbieri, Vicepresidente AIL, sottolinea: "Ricevere una diagnosi di mieloma multiplo è un evento traumatico che travolge il paziente e la sua famiglia. In una patologia fatta di fai, con recidive via via più invalidanti, è fondamentale prendersi cura della persona nel suo insieme. Per questo AIL è impegnata nel rafforzare un approccio multidisciplianre che includa anche il supporto pisologico e la consulenza nutrizionale, offrendo assistenza qualificata in ogni fase del percorso di cura. Solo così possiamo restituire dignità,umanità e speranza alla cura".
La rimborsabilità di elranatamab si è basata sui risultati dello studio registrativo MagnetisMM-3: “Lo studio – ha detto Barbara Capaccetti, Direttore medico di Pfizer Italia – ha dimostrato l’efficacia e la sicurezza del farmaco. In più viene somministrato per via sottocutanea, quindi non abbiamo necessità di accessi venosi o di infusioni, come per altri farmaci. E’ importante anche la possibilità di poter modulare la schedule in quanto è somministrato inizialmente settimanalmente. Dopo 24 settimane si passa a una somministrazione ogni due settimane fino ad arrivare ad una somministrazione mensile. Si può facilmente immaginare il vantaggio sia per il paziente sia per il sistema sanitario, nonostante debba comunque essere somministrato in ambiente ospedaliero protetto. In oncoematologia innovare significa sì sviluppare soluzioni terapeutiche sempre più mirate, ma anche garantire che queste possano essere realmente accessibili e sostenibili per tutti i pazienti, indipendentemente dal conteso in cui vivono”. (www.agenziaomniapress.com - 19.6.2025)